Меры диагностики и лечения должны гарантировать отсутствие даже отдаленных негативных влияний диагностических процедур и лекарственных средств на качество развития детей и реализацию конечного потенциала здоровья. Лечебные и восстановительные мероприятия должны проводиться в условиях максимальной психологической поддержки и минимального стрессирования ребенка. Все решения по диагностике и лечению должны приниматься коллегиально, а процессы и их результаты — мониторироваться и сохраняться в электронных базах данных.

Ряд блоков программы прямо ориентирован на совершенствование медицинской помощи наиболее сложным и мало перспективным по прогнозу выживания и качества жизни пациентам с трудно распознаваемыми и инвалидизирующими заболеваниями, включающими врожденные нарушения обмена веществ, онкологические и системные заболевания, иммунодефицитные состояния, болезни центральной нервной системы и т. д. Ведение таких больных должно быть организовано на основе международных руководств и протоколов при дистанционном консультировании ведущих отечественных и зарубежных специалистов.